Bệnh đa xơ cứng là một tình trạng có khả năng gây suy nhược, trong đó hệ thống miễn dịch nhắm vào vỏ myelin bảo vệ xung quanh các tế bào thần kinh. Hiện tại không có cách chữa trị cho tình trạng này và các phương pháp điều trị hiện có tập trung vào việc đẩy nhanh quá trình phục hồi sau các đợt tấn công của hệ miễn dịch, làm thay đổi tiến trình của bệnh và giảm bớt triệu chứng.
Một trong số các liệu pháp mới đầy hứa hẹn cho bệnh đa xơ cứng là liệu pháp tế bào gốc. Cơ chế cơ bản của liệu pháp này là thiết lập lại hệ thống miễn dịch và ngăn chặn nó tấn công myelin hoặc gây viêm trong não và tủy sống.
Do tiềm năng của liệu pháp tế bào gốc đang rõ nét hơn trong lĩnh vực này, nhiều chuyên gia y tế đang khuyến nghị sử dụng tự do hơn, đặc biệt đối với những bệnh nhân bị bệnh xơ cứng nặng.
Đặc biệt, một số nghiên cứu đang gợi ý rằng cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân đã sẵn sàng để chuyển từ lựa chọn cuối cùng thành phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh đa xơ cứng.
Từ liệu pháp điều trị ưu tiên thứ 3 đến liệu pháp thường quy
Trong khi liệu pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân là một phần của phương pháp điều trị chăm sóc tiêu chuẩn cho bệnh đa xơ cứng, hướng dẫn lâm sàng của Hệ thống y tế quốc gia của Vương quốc Anh đối với các liệu pháp cho bệnh đa xơ cứng khuyến nghị đây là liệu pháp ưu tiên thứ 3, chỉ sau các phương pháp điều trị ưu tiên thứ 1 và thứ 2 làm giảm nhẹ bệnh tật thất bại trong việc kiểm soát triệu chứng của bệnh.
Tuy nhiên, hiện có rất nhiều dữ liệu để so sánh hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc tự thân này các liệu pháp điều trị giảm nhẹ khác.
Nhóm chuyên gia về bệnh tự miễn của Hiệp hội cấy ghép máu và tủy sống của châu Âu (EBMT) duy trì sổ đăng ký bệnh nhân đa xơ cứng được điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc tự thân này. Theo Bác sĩ Raffaella Greco, Bộ phận đăng ký của EBMT chứa dữ liệu của hơn 4.100 bệnh nhân từ hơn 40 quốc gia đã trải qua điều trị với liệu pháp tế bào gốc nàycho các bệnh tự miễn.
Trong số 2.100 bệnh nhân được điều trị bệnh đa xơ cứng trong sổ đăng ký, tỷ lệ tử vong và tái phát thấp trong nhóm ủng hộ việc thiết lập liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân như một liệu pháp điều trị tiêu chuẩn.
Gavin Giovannoni, giáo sư thần kinh học tại Barts và Trường Y khoa và Nha khoa Luân Đôn, đã phát hiện ra rằng những bệnh nhân trẻ tuổi ít tiếp nhận liệu pháp điều trị giảm nhẹ trước đó có kết quả đáp ứng tốt hơn với liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân. Ông ủng hộ việc đưa ra các phương pháp điều trị hiệu quả nhất, chẳng hạn như liệu pháp tự thân này và các liệu pháp dựa trên kháng thể đơn dòng, cho những bệnh nhân mới được chẩn đoán để ngăn ngừa tổn thương nội tạng.
Cơ sở bằng chứng khoa học ngày càng rõ ràng
Tại Đại học Uppsala ở Thụy Điển, các thử nghiệm mở về liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân với bệnh nhân đa xơ cứng tái phát đã chỉ ra rằng hơn 60% không có bằng chứng về hoạt động của bệnh trong hơn 6 năm. Điều này có nghĩa là không gia tăng tình trạng khuyết tật, không tái phát và không thấy tổn thương não khi chụp MRI.
Các tác dụng phụ của thử nghiệm cũng thấp, với tỷ lệ tử vong khoảng 0,19%—thấp hơn tỷ lệ 0,3% đối với thay khớp háng. Ngoài ra, liệu pháp tế bào gốc tạo máu tự thân đã chứng minh tác động tích cực đến sức khỏe não bộ, làm chậm quá trình tổn thương não và có khả năng ngăn chặn tổn thương tế bào thần kinh toàn bộ.
Tiến sĩ Joachim Burman từ Đại học Uppsala nhấn mạnh rằng liệu pháp này có thể tiết kiệm chi phí trong vòng hai đến ba năm. Điều này đặc biệt quan trọng vì bệnh nhân đa xơ cứng thường yêu cầu điều trị giảm nhẹ bệnh suốt đời, đắt tiền.
Thử nghiệm StarMS do MD Basil Sharrack đứng đầu là một thử nghiệm khác hiện đang được tiến hành ở Sheffield, Vương quốc Anh. Thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát này nhằm mục đích cung cấp nhiều dữ liệu hơn chứng minh rằng liệu pháp ghép tế bào gốc tự thân mang lại kết quả tốt hơn so với các lựa chọn điều trị giảm nhẹ khác cho bệnh nhân đa xơ cứng tái phát.
StarMS đặt mục tiêu tuyển chọn 198 bệnh nhân ở độ tuổi 16–55 tại 19 địa điểm trên khắp Vương quốc Anh. John Snowden, Giám đốc Chương trình BMT tại Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, hy vọng sẽ có 40 người tham gia thử nghiệm vào tháng 4 năm 2023.
StarMS được tài trợ bởi Viện nghiên cứu chăm sóc và sức khỏe quốc gia Vương quốc Anh. Snowdon nói rằng, ở Anh, họ có thể thực hiện liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân với giá khoảng 35.000 bảng Anh (43.000 USD) cho mỗi bệnh nhân. Vì vậy, từ quan điểm kinh tế y tế, liệu pháp tế bào gốc này để điều trị đa xơ cứng tái phát có chi hiệu quả hơn so với các phương pháp điều trị giảm nhé hiện tại.
Việc sử dụng liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân như một liệu pháp ưu tiên thứ nhất hoặc thứ hai cho bệnh nhân đa xơ cứng tái phát nặng, thay vì là phương án cuối cùng, đang được hỗ trợ với các bằng chứng khoa học ngày càng rõ nét về tính an toàn, hiệu lực và hiệu quả chi phí.
Các thử nghiệm đang diễn ra như StarMS sẽ tiếp tục đóng góp vào cơ sở bằng chứng này trong thời gian tới, xây dựng nền tảng để đưa liệu pháp tế bào gốc trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho bệnh đa xơ cứng và các rối loạn tự miễn dịch khác.
