Trở lại năm 2017, một nghiên cứu ban đầu đã bắt đầu nghiên cứu xem truyền máu cuống rốn có thể cải thiện các triệu chứng của rối loạn phổ tự kỷ ở trẻ nhỏ hay không. Sau các thử nghiệm Giai đoạn I và Giai đoạn II, kết quả đã được công bố trên Tạp chí Nhi khoa vào tháng 6 năm 2020.
Nghiên cứu giai đoạn I ban đầu được thực hiện trên 25 trẻ tự kỷ, từ 2-6 tuổi. Nghiên cứu này kết luận rằng khoảng 70% trẻ em đã cải thiện một hoặc nhiều triệu chứng chính của bệnh tự kỷ.Tiến sĩ. Joanne Kurtzberg và Geraldine Dawson chủ trì nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược để xác nhận những kết quả này bằng cách đánh giá hiệu quả của máu cuống rốn tự thân và đồng loài trên 180 trẻ em.
Trẻ em tham gia nghiên cứu có tuổi từ 2-7 và tất cả đều được xác nhận mắc bệnh tự kỷ không rõ nguyên nhân di truyền. Dựa trên các kết quả trước đó, những trẻ không nói được có chỉ số IQ > 70 cho thấy sự cải thiện nhiều nhất sau khi được truyền máu cuống rốn tự thân. Do đó, các nỗ lực đã được thực hiện để chỉ bao gồm những trẻ có IQ không nói được có IQ > 70 trong nghiên cứu này
Nghiên cứu giai đoạn II cho 60 bệnh nhân dùng máu dây rốn tự thân, 60 dùng máu dây rốn đồng loài và 60 dùng giả dược. Những đứa trẻ nhận được máu dây rốn tự thân phải có 25 triệu tế bào trên mỗi kg cân nặng của đứa trẻ. Những người ít nhận được máu dây rốn từ một người hiến không có quan hệ họ hàng và tương thích về HLA.
Những phát hiện chính
• Trong suốt nghiên cứu này, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được quan sát thấy.
• Trên Thang đo xã hội hóa, không tìm thấy lợi ích của máu cuống rốn so với giả dược, phân tích này có sai sót vì chỉ 101 trong số 180 trẻ em tham gia vào nghiên cứu không nói được có chỉ số IQ > 70. Số lượng tối thiểu cần thiết là 143 trẻ em.
• Trong nhóm máu cuống rốn, những cải thiện đáng kể được nhận thấy ở trẻ em từ 4-7 tuổi không nói được với IG cao hơn 70
• Trong hầu hết các can thiệp, không có ưu điểm nào của máu cuống rốn tự thân hoặc đồng loài được xác định. Tuy nhiên, trên thang đo Cải thiện Ấn tượng Toàn cầu về Lâm sàng, chỉ những trẻ nhận được máu dây rốn đồng loài mới cho thấy sự cải thiện so với nhóm dùng giả dược.
• Trong nghiên cứu, máu dây rốn đồng loài được sử dụng với liều lượng cao hơn máu dây rốn tự thân, có nghĩa là không thể biết liệu lợi thế này là do nguồn tế bào hay do liều lượng tăng lên.
Tóm lại, những kết quả này chứng minh những tin tức đáng khích lệ cho trẻ em từ 4-7 tuổi không nói được có chỉ số IQ > 70. Đặc biệt, những cải thiện đã được nhìn thấy trong giao tiếp, theo dõi mắt và quét não EEG.
Dựa trên những bài học kinh nghiệm từ nghiên cứu này, Tiến sĩ Joanne Kurtzberg gần đây đã mở một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II nghiên cứu tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn (MSCs) để điều trị chứng tự kỷ. Bạn có thể tìm hiểu thêm về nó ở đây.
Tài liệu tham khảo:
parentsguidecordblood.org/
